对新药的法律界定各国都很明确，虽然表述不尽相同，但共同点是；国家药典未予收载的以及未被国家药品管理部门批准使用的品种。美国关于新药的概念是这样表述的：（1）它含有新发现的化合物；（2）它含有还没有作为药品使用过的化合物或物质；（3）该品在医学上曾使用过，但不是保证人现在推荐的剂型或条件；（4）该药已经专家鉴定，承认其安全、有效和试作调查研究用，但是未在其他方面已实质上用了相当范围或相当时间。日本关于新药的含义是这样规定的：（1）新的化学品；（2）原先用于别的目的而第一次当作药用的物质；（3）具有新的适应症的药品；（4）给药途径有所改变的药品；（5）剂量有所改变的药品；（6）国外药典已收载而日本未生产过的药品。

　　概括地讲，对“新药”的界定大致分二种类型：一是，从未在该国批准生产的药品；二是，未被批准在本国批准上市的药品。我国1984年颁布的《药品管理法》对新药的定义采用的是第一种，即“我国本生产过的药品”。但是，由于我国面临加入世贸组织的新情况，如何做到和世界接轨，如何协调药品专利保护和我国对新药行政保护的关系，是一个必须认真研究解决的问题。例如，一个国外专利药品被批准进口、使用，已经履行了相当于对新药的审核程序，当其专利保护期满后，如果该药品的生产商在我国生产该药品或者被其他企业仿制，则该药品须重新作为“新药”再次履行审核程序，并且又将享受若干年的行政保护。这显然是不合情理的。因此，《药品管理法》修订案未对新药定义作出界定。它将通过进一步的调查研究，在药品管理法实施办法中予以明确。

　　从药品监督管理的角度来讲，新药管理的中心内容，就是对一个新药能否试用于人体进行临床研究及能否作为药品投入生产的审核和批准。新药审批工作是国家对药品实施监督管理的第一个环节，是保证药品安全有效的关键措施。由于新药审批具有法律效力，因此，它是每个药品从研究向生产转化的必经过程。《药品管理法》第二十九条、第三十条、第三十一条、第三十三条，明确规定了开发一个新药必须进行的工作和履行的程序。新药管理的主要内容有以下几点：（1）确定新药的范畴，划分管理类别；（2）规定新药研究的技术和新药评价必备资料项目；（3）明确审批准程序。

　　新药的申报程序是：药品非临床安全性试验研究→国务院药品监督管理部门审核批准→新药临床研究→药品审评中心审核及药审专家审评（专家库制），技术复核（中国药品生物制品检定所）→国务院药品监督管理部门审核批准→核发新药证书。以上程序亦称药品注册程序。

　　本条规定，研制新药必须按照国务院药品监督管理部门的规定报送研制方法、质量指标、药理及毒理试验结果等有关资料和样品，经国务院药品监督管理部门批准后，方可进行临床试验。这是对申报新药临床前研究工作提出的最基本要求。这项工作又称药品的非临床安全性评价研究。这一阶段试验研究对象是动物，但是，它是为下一步针对人体的临床试验研究所做的基础性研究工作，必须非常慎重。其基本内容包括制备工艺（中药制剂包括原药材的来源、加工及炮制）、理化性质、纯度、检验方法、处方筛选、剂型、稳定性、质量标准、药理、毒理、动物药代动力学研究等。

　　新药的临床研究包括临床试验和生物等效性试验。新药的临床试验一般划分为四期即Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。临床试验的质量和结论是对新药是否安全、有效的最关键、最权威的评价。

　　为了保证新药研制单位申报资料和试验结论的科学、公正、真实、可靠，国家药品监督管理局对药品非临床安全性评价研究机构采取了备案制，对药品临床试验的医疗机构实行了资格审核认定制，并依法推进《药品非临床研究质量管理规范》、《药品临床试验管理规范》的实施；同时，对新药的评审采取专家库制度，增加了相关专业和专家数量，使之更具广泛性、代表性、权威性，评审时采取随机进选有关专家，从而保证了评审工作的透明度和公正性。这些都体现了新药管理的重大改革和进步。